Carlo Dufour del Gaslini studia un farmaco sul midollo osseo e tra mille proposte vince il “Van Bekkum Award”

Premiato dalla Società Europea di Trapianto di Midollo Osseo

Il professore Carlo Dufour direttore del Polo Onco-Ematologico dell’Irccs Giannina Gaslini di Genova ha vinto il “Van Bekkum award”: il premio più prestigioso che la Società Europea di Trapianto di Midollo Osseo attribuisce al miglior studio clinico dell’anno in ambito trapiantologico, selezionato tra oltre mille proposte da revisori indipendenti.

Lo studio dimostra che l’uso di un farmaco denominato Eltrombopag, aggiunto all’immunosoppressione classica, migliora nettamente, fino al 70%, la risposta complessiva dei pazienti affetti da anemia aplastica grave, una rara malattia autoimmune del midollo osseo.

Si tratta di uno studio randomizzato prospettico (il massimo livello di evidenza scientifica disponibile), internazionale e multicentrico, durato 6 anni, che ha coinvolto 200 pazienti di 29 nazioni. Lo studio è stato sponsorizzato da dall’European Society for Blood and Marrow Transplantation (Ebmt), con il supporto finanziario di Novartis e Pfizer e i suoi promettenti risultati sono stati presentati al congresso internazionale dell’Ebmt, quest’anno svolto in modo virtuale.

Il trial internazionale premiato dall’Ebmt è stato condotto insieme a Régis Peffault de Latour (Direttore del Centro di Riferimento Francese della Anemie Aplastiche, Ospedale Saint-Louis Hospital, Parigi) e Antonio M. Risitano (Direttore Ematologia e Unità di Trapianto di Midollo Osseo, Ospedale Moscati, Avellino e Università Federico II di Napoli).

L’ospedale Gaslini è centro di riferimento nazionale per le malattie da insufficienza midollare quali le aplasie acquisite ed altre malattie genetiche che colpiscono anche il midollo osseo, quali l’anemia di Fanconi, le telomeropatie, le neutropenie genetiche e le citopenie immuni. Presso l’Istituto Gaslini hanno sede i registri nazionali di tali malattie congenite, che includono complessivamente oltre un migliaio di pazienti, la maggioranza dei quali sono in cura presso l’Irccs genovese.

Il Polo Emato Onco Trapiantologico dell’ospedale pediatrico G. Gaslini diretto dal professor Carlo Dufour offre diagnosi e cura a bambini e adolescenti affetti da patologie neoplastiche e non neoplastiche; conduce numerosi studi clinici sperimentali su nuovi farmaci intelligenti, offre una piattaforma diagnostica con le più moderne strumentazioni genetiche in collaborazione con i genetisti dell’Istituto Gaslini e con l’Istituto Italiano di Tecnologia. È inoltre impegnato in progetti di ricerca all’avanguardia nell’ambito delle patologie ematologiche oncologiche e neuro-oncologiche, che possono aprire futuri scenari terapeutici per i pazienti che ne sono affetti.

L’eccellenza dell’attività del polo del Gaslini è confermata dai numeri dei pazienti guariti. Oltre l’80% dei bambini con leucemia linfoblastica acuta ad alto rischio, curati al Gaslini, ha una sopravvivenza libera da malattia a 5 anni – event free survival- concetto molto vicino alla guarigione; nei linfomi Hodgkin e non Hodgkin il tasso di sopravvivenza libera da malattia sfiora il 90%.

Nei moderni trapianti aploidentici nelle patologie neoplastiche dell’infanzia la event free survival sfiora il 70%. Il tasso di infezione da germi multi resistenti (quelli per i quali non esiste terapia antibiotica) in pazienti emato-oncologici è intorno al 3%: di molto inferiore alla media europea pari al 7%.

A conferma del ruolo di leader su scala nazionale e internazionale del polo emato-oncologico genovese, ricordiamo l’International merit Award della “Fundacion Anemia de Fanconi”, premio ricevuto dal professor Carlo Dufour lo scorso dicembre 2019, e il ruolo leader in associazioni internazionali svolto da numerosi specialisti emato-oncologi dell’Istituto Gaslini all’interno delle società internazionali del settore (European Ematology Association, Siopen, American Society of Haematology, Ebmt, Itcc).

G. D.